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行业资讯 BCL-2抑制剂斩获第6个突破性疗法认定

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行业资讯 BCL-2抑制剂斩获第6个突破性疗法认定

  7月21日,非同生物(成都)生物科技有限公司和鼎康(武汉)生物医药有限公司研发的新药FTL001单抗注射液的临床申请获得NMPA受理。FTL001为一款靶向4-1BB的单抗。4-1BB是TNFR家族的成员,在CD8+ T细胞和NK细胞被激活后会高表达,在其他类型的免疫细胞表面也较低的表达,是一个对细胞的激活其重要功能的共刺激因子。

  7月21日,bluebird bio公司宣布,欧盟委员会(EC)已授予其一次给药基因疗法Skysona上市许可,用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良患者(CALD)。这些患者无法获得匹配的造血干细胞(HSC)移植供体。

  Skysona是欧盟(EU)批准的首款用于治疗CALD的基因疗法。之前的试验已证明,Skysona在改善患者生存结局和保留神经功能方面具有持久的疗效,最长随访时间近7年(82.7个月)。

  7月21日,罗氏集团(Roche)宣布,与艾伯维(AbbVie)联合开发的“first-in-class”BCL-2抑制剂Venclexta已被美国FDA授予突破性疗法认定,与阿扎胞苷(azacitidine)联用,用于一线治疗中/高/极高风险的骨髓增生异常综合征(MDS)成人患者。这是Venclexta获得的第六个突破性疗法认定,显示了它治疗多种血液癌症的潜力。

  近日,Dicerna Pharmaceuticals宣布,其在研GalXC RNAi疗法belcesiran在1期临床试验中获得积极中期结果。Belcesiran是一种用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病(AATLD)的在研RNAi疗法。AATLD是一种罕见的遗传性疾病,由于SERPINA1基因突变,导致α-1抗胰蛋白酶(AAT)的突变体错误折叠并且在肝细胞中聚集,可导致肝纤维化、肝硬化和肝细胞癌。

  Belcesiran旨在靶向产生异常AAT蛋白的基因,以减少肝脏中AAT的产生。该中期分析的数据显示,单次给予belcesiran后,血清α-1抗胰蛋白酶(AAT)呈剂量依赖性降低。同时,belcesiran具有可接受的安全性特征,且通常耐受性良好。

  近日,Kadmon公司宣布,美国FDA批准该公司的Rezurock(belumosudil)上市,用于治疗12岁以上的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者,这些患者已经接受过两种前期全身性治疗。Rezurock是FDA批准的首款ROCK2抑制剂,ROCK2介导的信号通路在调节炎症和纤维化反应中具有重要作用。

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